Ученые сообщают об успешном применении модифицированных стволовых клеток человека для устранения признаков нейродегенерации при болезни Паркинсона. После лечения лабораторные животные избавились от главного симптома болезни — нарушения моторной функции. В перспективе новая технология должна стать универсальным методом лечения различных заболеваний, связанных с повреждением тканей, без необходимости применения иммуносупрессии.
В настоящее время многие научные группы разрабатывают методы клеточной терапии, которая позволит замаскировать трансплантированные клетки от иммунной системы хозяина. Такой подход имеет огромный потенциал в лечении самых разных заболеваний от сахарного диабета до слепоты. Главное преимущество заключается в полной отмене приема иммунодепрессантов — сегодня такие препараты назначаются на длительный период или пожизненно, чтобы устранить реакцию отторжения.
Чтобы помочь клеткам ускользнуть от иммунной системы, исследователи создали клеточную линию с восемью генетическими модификациями, чтобы они действовали как иммунная невидимая мантия, пишет Nature. Эксперименты показали, что все эти гены помогают клеткам успешно маскироваться от иммунной системы.
Новый подход протестировали в модели болезни Паркинсона. Сначала ученые взяли клетки человека, преобразовали их в плюрипотентные стволовые клетки, а затем вырастили из них новые нейроны. Введение нейронов крысам воспринималось иммунной системой положительно — нейроны не отторгались и начали функционировать в новом организме.
В результате через 12 недель лечение привело к значительному улучшению моторной функции — вернулся контроль над мышцами.
Важно отметить, что помимо восьми генетических модификаций для маскировки ученые дополнительно применили девятую модификацию. Это изменение работало как «ген самоубийца», который может остановить деление новых клеток при повышении риска развития рака. Активация самоубийства происходит с помощью введения препарата ганцикловира. Эксперименты подтвердили полную остановку деления клеток после приема препарата, что доказывает эффективность мер безопасности нового подхода.
Теперь ученые намерены совершенствовать свою технологию и адаптировать ее для лечения различных заболеваний. В перспективе новый подход может помочь в лечении сахарного диабета, сердечной недостаточности, различных нейродегенеративных заболеваний, слепоты и других состояний, связанных с повреждением клеток и тканей.
