На данный момент ученые выяснили, что препарат амброксол способен проникать в мозг и удалять токсичные белки, связанные с развитием болезни Паркинсона. Теперь его рассматривают в качестве первого лекарства-кандидата для замедления прогрессирования неизлечимой болезни — финальная фаза исследований должна помочь определить дозировки для людей на разных стадиях.
В настоящее время препарат амброксол применяется для лечения респираторных заболеваний — он способствует выведению мокроты, лечит кашель и обладает противовоспалительным эффектом. Доклинические эксперименты обнаружили его потенциал для лечения болезни Паркинсона, а согласно результатам второй фазы клинических исследований, представлена эффективность и безопасность такого подхода у людей, сообщается на сайте Университетского колледжа Лондона.
Амброксол повышает уровень фермента Gcase в нервных клетках, что позволяет эффективнее удалять токсичные белки, включая альфа-синуклеин, который накапливается при болезни Паркинсона и считается одной из причин возникновения заболевания. Кроме того, у некоторых пациентов с болезнью Паркинсона мутации гена GBA блокируют необходимую выработку Gcase, поэтому лекарство позволяет компенсировать генетические поломки.
На данный момент известно, что амброксол проникает через гематоэнцефалический барьер, достигает мозга и увеличивает уровень Gcase на 35%. Среди участников, прошедших лечение в течение полугода, отмечалось улучшение двигательных симптомов и отсутствие побочных эффектов.
Теперь ученые оценят эффективность амброксола в сравнении с плацебо в течение двух лет. Если результаты вновь окажутся значимыми, то уже одобренный для человека препарат может быстро достигнуть клинической практики.
На сегодняшний день рассматривается несколько причин развития болезни Паркинсона. Недавно ученые представили новые доказательства, что она зарождается в кишечнике из-за дисбаланса микробиоты.
