Исследователи из США разработали систему доставки, в которой наночастицы выступают носителем генетических инструкций. В отличие от традиционной генной терапии с использованием вирусов, такой подход снижает вероятность негативных иммунных реакций и других побочных эффектов, сообщает Хайтек+.
Генная терапия изменила лечение многих заболеваний крови и рака, но ее методы доставки по-прежнему несовершенны. Многие одобренные подходы основаны на использовании модифицированных вирусов для доставки терапевтических генов в клетки. Эта стратегия очень эффективна в терапии тяжелых заболеваний, но она связана с различными рисками: чрезмерными иммунными реакциями, воспалительной токсичностью и внедрением вирусного груза в геном таким образом, что это нарушает работу генов-супрессоров опухолей и может способствовать развитию вторичных раковых опухолей.
Ученые из Мичиганского университета предложили решение с помощью наночастиц на основе альбумина, пишет Health and Pharma. Их подход позволяет не только доставлять генетический материал, но и обеспечивать его эффективную работу внутри клетки.
Эксперименты показали, что белковые наночастицы успешно доставляют генетический материал в различные типы клеток без использования вирусных векторов. Уровень поглощения наночастиц клетками превысил 95%: они успешно проникали в клетки рака печени, почек и иммунные клетки человека.
Единственным недостатком является недолговечность доставляемых генетических инструкций, которые могут сохраняться в организме от нескольких дней до нескольких месяцев. «Это может означать многократное введение», — пояснили авторы. Однако высокий профиль безопасности, по их мнению, перекрывает недостатки. Пока они продолжают доклинический этап тестирования.
